近日，合肥高投投资企业南京艾美斐生物医药科技有限公司自主研发的全球首个靶向NAD+水解酶小分子口服药IPG8294获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床批件，这是公司近期获得的第4个创新药临床批件，早在今年8月，IPG8294已获得美国FDA孤儿药资质认证。

　　IPG8294临床前研究结果显示对线粒体肌病、阿尔兹海默病、多发性硬化症等多种疾病的卓越药效，且已获得海外多家制药公司的合作意向书，表明该项目前期的转化医学研究内容和该产品在神经退行性疾病、线粒体肌病、痛风、系统性硬化症等多种疾病的治疗潜力获得了海外权威医疗监管机构和制药公司的认可。

　　线粒体肌病是一组少见的线粒体结构和功能异常所导致的以脑和肌肉受累为主的多系统疾病，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，线粒体肌病被收录其中。IPG8294在临床前研究中展现出对线粒体肌病的优异药效，能够显著上调线粒体肌病模型小鼠肌肉中的NAD+ 水平，改善肌肉中的线粒体生物发生，降低肌肉中的乳酸蓄积，从而提高线粒体肌病小鼠的肌肉耐力，提示对线粒体肌病巨大的治疗潜力。

　　艾美斐医药是一家全球领先靶点（FIC）的创新药物研发公司，公司主要围绕恶性肿瘤、自身免疫性疾病、神经退行性疾病等重大疾病的病因研发“治本”的全球性创新药，IPG8294产品上市后，将快速拓展适应症，包括阿尔兹海默症、帕金森综合症、肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）、系统性硬化症、多发性硬化症、痛风等，为广大患者谋福利。