日前，合肥高投科创基金投资企业合肥星眸生物科技有限公司（以下简称“星眸生物”）自主开发的创新型基因治疗药物XMVA09注射液临床试验申请，获得中国国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）受理，成为安徽省首个基因治疗产品，也是国内稀缺性极高的基于新AAV衣壳开发的基因治疗产品，适用于湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）。

图一 药品评审中心官网截图

　　XMVA09是星眸生物首款基因治疗药物，已于2023年在中国科学技术大学附属第一医院（即“安徽省立医院”）开展研究者发起的临床研究（IIT），该研究中患者未出现任何药物相关的不良事件或严重不良事件。观察期最长的第一例患者用药后已进行超9个月的临床追踪，经用于检测最佳矫正视力（BCVA）的ETDRS字母表测试，患者BCVA明显增加，且期间再未进行抗体药物的补救治疗；观察期最短的两例患者也在用药后经历了2个月，两位患者的BCVA增加量在ETDRS字母表上可达12个字母，临床获益极为显著。

图二 用于检测BCVA的ETDRS字母表

　　XMVA09的安全性来自于其双抗设计的低免疫原性以及新衣壳带来的玻璃体注射的术式。尤其是在眼内的注射术式牵涉到安全性、可操作性、患者的依从度等一系列问题方面，星眸生物考虑到下腔注射极大的操作难度与相关的大量安全性事件，因此在衣壳研发上进行发力，开发了对于玻璃体注射感染视网膜色素上皮细胞的衣壳，在保证药物递送到新生血管灶周围的同时，保障了术式的安全性。

　　星眸生物是一家基于前沿基因编辑技术开发与眼科疾病基因治疗产品研发的高新技术企业，聚焦眼科基因治疗药物开发，致力于中国人自主可用的眼科基因治疗药物，积极推进基因治疗向眼科大适应症进军。公司以眼科为突破口，尤其是年龄相关性黄斑变性为代表的常见眼科疾病为主要切入点，让中国人看得更久，看得更好。在研发端团队拥有三大核心技术平台：AAV双抗平台、病毒衣壳筛选平台、基因编辑平台。公司第一款药物已完成对其中AAV双抗的药效和安全性的验证，同时所使用的全新衣壳也是对于衣壳筛选平台能力的印证。